^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR

Eine Telefonkonferenz findet am 12. September 2024 um 14:30 MESZ / 13:30 BST /

08:30 EDT statt. Einzelheiten dazu am Ende dieser Pressemitteilung.

* Umsätze aus Verträgen mit Kunden in Höhe von CHF 14,1 Millionen (H1-2023:

CHF 3,9 Millionen)

* Operatives Ergebnis von CHF -17,7 Millionen (H1-2023: CHF -20,3 Millionen)

und Nettoergebnis von CHF -15,3 Millionen (H1-2023: CHF -23.3 Millionen)

* AGAMREE® (Vamorolon) wurde in Deutschland und Österreich als erste

europäische Märkte eingeführt; Launch in den USA erfolgte durch den

nordamerikanischen Partner

* Zulassung von AGAMREE im Vereinigten Königreich für die Behandlung von

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD); Zulassungsantrag (NDA) für DMD in China

unter vorrangiger regulatorischer Prüfung

* Liquide Mittel in Höhe von CHF 16,5 Millionen (30. Juni 2024); gestärkt

durch Mittelbeschaffung in Höhe von bis zu CHF 69 Millionen (abgeschlossen

im August 2024), um die Finanzierung bis ins Jahr 2026 sicherzustellen, wenn

der Cashflow-Break-even erwartet wird

* Das Unternehmen konzentriert sich nun vollständig auf die Kommerzialisierung

in Europa und weitere geografische Expansion von AGAMREE im Bereich DMD.

Pratteln, Schweiz, 12. September 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)

gibt die Finanzergebnisse des Unternehmens für das am 30. Juni 2024 beendete

Halbjahr bekannt, berichtet über die Fortschritte mit AGAMREE® (Vamorolon) zur

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und gibt aktuelle Informationen

zu den Unternehmens- und Finanzierungsinitiativen.

"Wir sind sehr ermutigt durch die starke frühe Akzeptanz von AGAMREE in

Deutschland und Österreich, die unsere Erwartungen übertroffen hat. Unser

nordamerikanischer Partner Catalyst Pharmaceuticals hat AGAMREE ebenfalls

erfolgreich in den USA eingeführt, was das Potenzial von AGAMREE bei der

Behandlung von DMD weiter bestätigt", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera.

"Während wir die Entscheidung über eine neue Indikation für AGAMREE mindestens

bis Ende 2025 verschieben, um Catalyst die Durchführung weiterer explorativer

klinischer Arbeiten zu ermöglichen, eröffnet uns diese strategische Pause eine

spannende Chance. Wir verlagern Ressourcen, um die Dynamik im Bereich von DMD zu

verstärken, indem wir unsere Markteinführung auf Skandinavien, Portugal und

Irland ausweiten und somit die vollständige Kontrolle über alle Märkte in

Westeuropa behalten. Darüber hinaus haben wir beschlossen, in weitere Studien zu

investieren, um die Evidenz für das differenzierte Sicherheitsprofil von AGAMREE

weiter zu stärken und das kontinuierliche Wachstum im DMD-Bereich

voranzutreiben."

UPDATE ZUM UNTERNEHMEN UND GESCHÄFTSVERLAUF

Wichtige Ereignisse im ersten Halbjahr 2024 und nach dem Berichtszeitraum

* AGAMREE im Vereinigten Königreich für die Behandlung von DMD zugelassen,

nach vorangehender Zulassung in den USA und der EU

* Die britische MHRA hat in Übereinstimmung mit den EU-Regulierungsbehörden

die Sicherheitsvorteile von AGAMREE in Bezug auf den Erhalt der

Knochengesundheit und die Aufrechterhaltung des Wachstums im Vergleich zu

herkömmlichen Kortikosteroiden anerkannt

* AGAMREE wurde in Deutschland und Österreich (von Santhera) sowie in den USA

(von Catalyst Pharmaceuticals) als erste Märkte eingeführt und verzeichnet

eine starke Marktnachfrage

* Vorbereitungen für den Markteintritt schreiten in ganz Europa voran;

Preisverhandlungen sind im Gange

* Erweiterung der Selbstvermarktung auf Skandinavien, Irland und Portugal

sowie neue Vertriebsvereinbarungen, was eine Abdeckung der gesamten EU und

einiger Nicht-EU-Märkte in Europa bedeutet

* Vorrangige Prüfung des AGAMREE-Zulassungsantrags (NDA) für DMD durch die

chinesische Regulierungsbehörde; Sperogenix hat ein Early-Access-Programm

gestartet

AGAMREE in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich zugelassen-NDA wird in

China vorrangig geprüft

Am 11. Januar 2024 erteilte die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines

and Healthcare Products Regulatory Agency) die Zulassung für AGAMREE zur

Behandlung von DMD. Zuvor war das Medikament bereits in den USA (von der FDA am

26. Oktober 2023) und in der Europäischen Union (von der Europäischen Kommission

am 18. Dezember 2023) zugelassen worden. AGAMREE ist die erste DMD-Behandlung,

die in diesen drei Regionen zugelassen wurde. In der EU ist AGAMREE das erste

und einzige zugelassene Medikament zur Behandlung aller Patienten ab 4 Jahren

mit DMD.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die MHRA bestätigten klinisch

wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Hinblick auf die Aufrechterhaltung

des normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und des Knochenwachstums im

Vergleich zu den Standardkortikosteroiden, wobei gleichzeitig eine ähnliche

Wirksamkeit nachgewiesen wurde.

Im März 2024 akzeptierte die National Medical Products Administration (NMPA) in

China den Antrag auf Zulassung von AGAMREE bei DMD für Patienten ab 4 Jahren und

nahm ihn sowohl in das Priority-Review-Programm als auch in das Breakthrough-

Therapy-Programm auf. Vorbehältlich eines positiven Ergebnisses der Prüfung

könnte die Zulassung bis zum 1. Quartal 2025 erteilt werden.

Erste Einführungen in Deutschland und den USA stossen auf grosse Marktakzeptanz

Der erste Markteintritt von AGAMREE (verfügbar als 40 mg/ml orale Suspension)

zur Behandlung von DMD fand am 15. Januar 2024 in Deutschland statt, wo etwa

2'300 Patienten von DMD betroffen sind. Einen Monat später wurde AGAMREE auch in

Österreich verfügbar. Die Resonanz in beiden Märkten war äusserst positiv, was

sich in einer starken Nachfrage und proaktiven Anfragen von Patienten und

Betreuenden zeigt. Nach nur wenigen Monaten der Verfügbarkeit wurde AGAMREE

bisher rund 300 Patienten in Deutschland und Österreich verschrieben.

Im März 2024 startete Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX) den

kommerziellen Markteintritt von AGAMREE in den USA und berichtete per Ende Juni

2024 von soliden Ergebnissen, die die anfänglichen Erwartungen übertroffen

haben. Catalyst Pharmaceuticals besitzt die exklusive Lizenz für AGAMREE in

Nordamerika. Darüber hinaus schloss Catalyst im Juli 2024 eine exklusive Lizenz-

, Liefer- und Vermarktungsvereinbarung für AGAMREE mit einem Partner in Kanada

ab, was einen entscheidenden strategischen Meilenstein zur Erweiterung der

nordamerikanischen Präsenz des Produkts darstellt.

Early-Access-Programme gegen Bezahlung in ersten Ländern gestartet-breiteres

Interesse bekundet

Santhera hat eine Reihe von Anfragen für Named-Patient-Programme aus

europäischen und globalen Märkten erhalten und prüft derzeit nachhaltige

Liefermechanismen. In der Zwischenzeit sind Programme in Spanien und China

angelaufen.

Im Juni startete Santhera ein kostenpflichtiges Named Patient Programm (NPP) in

Spanien. Innerhalb eines klar definierten regulatorischen Rahmens, mit der

Genehmigung sowohl der nationalen als auch der regionalen Aufsichtsbehörden,

ermöglicht dies Patienten mit schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen den

Zugang zu Medikamenten, noch bevor diese im Land kommerziell verfügbar sind.

In China hat der Partner Sperogenix Therapeutics ein kostenpflichtiges Early-

Access-Programm (EAP) für AGAMREE für Patienten mit DMD gestartet. Im April

2024 erteilte die Hainan Medical Products Administration (HMPA) die Genehmigung

für das EAP von AGAMREE, basierend auf lokalen Richtlinien, den bestehenden

Zulassungen von AGAMREE in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich sowie

der nachgewiesenen Fähigkeit, dringende klinische Bedürfnisse im Bereich DMD zu

decken, für die derzeit in China keine zugelassenen Behandlungen verfügbar sind.

Das EAP startete Mitte Mai in der Bo'ao Lecheng Pilot Zone in der Provinz

Hainan, wo grosses Interesse bestand und derzeit etwa 70 Patienten aktiv mit

AGAMREE behandelt werden.

Vorkommerzialisierungsmassnahmen schreiten europaweit voran-Preisverhandlungen

laufen

Santhera plant, AGAMREE für Patienten in ganz Europa verfügbar zu machen. Nach

Deutschland und Österreich schreitet der Aufbau einer zentralen

Vertriebsorganisation im Vereinigten Königreich, Frankreich, Italien, Spanien

und den Benelux-Ländern voran. Die Aktivitäten in den Bereichen Marktzugang

sowie die Einbindung von Interessengruppen und Meinungsbildnern in den

Zielmärkten wurden im Berichtszeitraum weiter vorangetrieben. In wichtigen

europäischen Märkten ist Santhera derzeit in verschiedene nationale Prozesse der

Gesundheits- und Technologiebewertungen (HTA), Preisverhandlungen und

Erstattungsentscheidungen eingebunden. In Deutschland, wo Santhera AGAMREE am

15. Januar 2024 eingeführt hat, wird erwartet, dass die Preisverhandlungen bis

zum 15. Januar 2025 abgeschlossen sind. Aufgrund der Komplexität und Länge

dieser Evaluierungsverfahren wird jedoch angenommen, dass die Zeitpläne für

bevorstehende Markteintritte etwas später als ursprünglich informiert sein

könnten. Für das Vereinigte Königreich wird mit einem Abschluss noch in diesem

Jahr gerechnet, für Frankreich und Spanien bis Mitte 2025 und für Italien bis

Ende 2025. Parallel dazu werden mittelgrosse europäische Länder gemeinsam mit

den fünf großen Märkten voranschreiten.

Selbstvermarktungsgebiet erweitert-zusätzliche Vertriebsvereinbarungen

abgeschlossen

Die Marktnachfrage in den ersten Einführungsländern war stark und hat Santhera's

Erwartungen übertroffen. Auf dieser Grundlage hat Santhera beschlossen, seine

Selbstvermarktungsstrategie für AGAMREE auf Skandinavien (Dänemark, Schweden,

Finnland, Norwegen und Island) sowie auf Portugal und Irland auszuweiten. Dieser

Ansatz spiegelt positive wirtschaftliche Prognosen wider, stellt sicher, dass

die Margen intern bleiben, und ermöglicht es dem Unternehmen, den Wert und das

Umsatzpotenzial von AGAMREE in der Behandlung von DMD zu maximieren.

Für alle anderen Märkte in Europa hat Santhera GENESIS Pharma als

Vertriebspartner gewonnen. GENESIS Pharma, mit Sitz in Griechenland und Zypern,

ist ein regionales Biopharma-Unternehmen, das sich auf die Vermarktung

innovativer Medikamente für schwere und seltene Krankheiten in Mittel- und

Osteuropa spezialisiert hat. Das Unternehmen wird AGAMREE für DMD in

Griechenland, Zypern, Malta, Rumänien, Bulgarien, Slowenien, Kroatien, Polen,

der Tschechischen Republik, Ungarn, der Slowakei, Litauen, Lettland, Estland,

Serbien, Nordmazedonien, Bosnien und Herzegowina, Montenegro, Albanien und dem

Kosovo vertreiben.

Eine Liefer- und Vertriebsvereinbarung wurde auch mit Megapharm Ltd.

unterzeichnet. Megapharm ist ein führendes Unternehmen, spezialisiert auf

Marketing und Vertrieb im israelischen Gesundheitssektor, und wird AGAMREE zur

Behandlung von DMD in Israel und den palästinensischen Gebieten vermarkten.

Darüber hinaus hat Santhera Gespräche mit mehreren potenziellen Partnern für

zusätzliche Gebiete ausserhalb Europas aufgenommen.

Klinische Programme mit AGAMREE

AGAMREE wurde entwickelt, um eine entzündungshemmende und muskelerhaltende

Behandlung mit einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil als

Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung mit Glukokortikoiden anzubieten.

Zusätzlich zu den Daten zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE

haben jüngste Veröffentlichungen und Präsentationen das differenzierte Profil

von AGAMREE vor allem im Hinblick auf die Knochengesundheit weiter

charakterisiert.

Klinische Studien mit AGAMREE bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wurden

initiiert, um die Wirkung in einer breiteren Altersgruppe von Patienten zu

untersuchen. Zusätzlich wurden weitere klinische Arbeiten begonnen, um das

Sicherheitsprofil in den kommenden Jahren weiter zu differenzieren. Das

bisherige klinische Entwicklungsprogramm für AGAMREE umfasste Patienten im Alter

von 4 bis °