^* NEXICART-2 weitet Studien mit NXC-201 bei rezidivierter/refraktärer AL-
Amyloidose nach IND-Freigabe auf Prüfzentren in den USA aus
* 72 Patienten außerhalb der USA, die zuvor mit NXC-201 behandelt wurden
* Erstes CAR-T-Programm für Leichtketten-Amyloidose (AL-Amyloidose)
* Gute Verträglichkeit ermöglicht Ausweitung auf Autoimmunindikationen
LOS ANGELES, Nov. 22, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Immix Biopharma, Inc.
(Nasdaq:IMMX) (?ImmixBio", ?Unternehmen", ?wir" oder ?uns"), ein
biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das personalisierte
Therapien für die Onkologie und Immunologie vorantreibt, gab heute bekannt, dass
die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den IND-Antrag (Investigational New
Drug) für BCMA CAR-T NXC-201 (ehemals HBI0101) genehmigt hat. Mit dieser
Freigabe wird NEXICART-2 (NCT06097832) die Studien mit NXC-201 bei
rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose auf die Vereinigten Staaten ausweiten.
Gute Verträglichkeit ermöglicht eine potenzielle Ausweitung auf
Autoimmunindikationen.
?Aufbauend auf den bisherigen vielversprechenden klinischen Daten zu NXC-201
freuen wir uns sehr, dass mehrere führende US-Prüfzentren derzeit die Aufnahme
von Patienten in den kommenden Monaten planen", sagte Ilya Rachman, MD PhD,
Chief Executive Officer von Immix Biopharma. ?Derzeit gibt es keine zugelassenen
Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit rezidivierter/refraktärer AL-
Amyloidose."
72 Patienten außerhalb der USA wurden mit NXC-201 behandelt (9 bei AL-
Amyloidose, 63 bei multiplem Myelom). Dosis-Eskalationsebenen bei
rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose: 150 × 10(6) (n=1), 450 × 10(6) (n=2)
und 800 × 10(6) (n=6) CAR+T-Zellen, mit einer Gesamtansprechrate von 100 % (9/9)
bei im Median sechs vorangegangenen Therapielinien (Stand: Abschluss der
Datenerhebung zu AL-Amyloidose am 20. September 2023). Dosis-Eskalationsstufen
bei rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom: 150 × 10(6) (n=6), 450 × 10(6)
(n=7) und 800 × 10(6) (n=50) CAR+T-Zellen, mit einer Gesamtansprechrate von
95 % mit im Median 11,9 Monaten Nachbeobachtung (Stand: Abschluss der
Datenerhebung zu multiplem Myelom am 17. Juli 2023). Die Veröffentlichungen,
Präsentationen und Poster von NXC-201 umfassen die 65. Jahrestagung und
Ausstellung der American Society of Hematology (ASH), die 27. Jahrestagung der
American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT), die 20. Jahrestagung der
International Myeloma Society (IMS), Clinical Cancer Research (CCR), die 49.
Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT)
und Haematologica.
?Es ist das Verdienst unseres erstklassigen Expertenteams für Zelltherapien,
dass wir diese IND-Freigabe innerhalb unserer zuvor kommunizierten Fristen
erreicht haben", so Gabriel Morris, Chief Financial Officer von Immix Biopharma.
?Das günstige Verträglichkeitsprofil von NXC-201, einschließlich der Überwindung
der Neurotoxizität, könnte eine Ausweitung über die AL-Amyloidose hinaus auf
Autoimmunindikationen ermöglichen."
Über NXC-201
NXC-201 (ehemals HBI0101) ist eine BCMA-gerichtete CAR-T-Zelltherapie (Chimeric
Antigen Receptor T) in der Studienphase, die in einem umfassenden klinischen
Entwicklungsprogramm für die Behandlung von Patienten mit
rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose und rezidiviertem/refraktärem multiplem
Myelom untersucht wird und möglicherweise auf Autoimmunindikationen wie
systemischen Lupus erythematodes (SLE), Myasthenia gravis (MG) und multiple
Sklerose (MS) ausgedehnt werden kann.
NXC-201 hat von der FDA die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene
Erkrankungen (Orphan Drug Designation, ODD) für AL-Amyloidose und multiples
Myelom erhalten.
Über NEXICART-1
NEXICART-1 (NCT04720313) ist eine laufende offene Studie der Phase 1b/2a zur
Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NXC-201 (ehemals HBI0101) bei
Erwachsenen mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom und
rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose.
Das primäre Ziel von Phase 1b der Studie ist die Charakterisierung der
Sicherheit und die Bestätigung der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D) und der
Phase-2-Dosis von NXC-201. In Phase 1b konnte die empfohlene Phase-2-Dosis
(RP2D) von 800 Millionen CAR+T-Zellen erfolgreich ermittelt werden. Der
erwartete primäre Endpunkt von Phase 2 bei rezidiviertem/refraktärem multiplem
Myelom ist die Gesamtansprechrate und die Dauer des Ansprechens. ImmixBio plant,
der FDA Daten zum rezidivierten/refraktären multiplen Myelom vorzulegen, sobald
100 Patienten mit NXC-201 behandelt worden sind. Der erwartete primäre Endpunkt
für NXC-201 bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose ist die
Gesamtansprechrate. ImmixBio plant, der FDA Daten zu rezidivierter/refraktärer
AL-Amyloidose vorzulegen, sobald 30 bis 40 Patienten mit NXC-201 behandelt
worden sind.
Über AL-Amyloidose
Die AL-Amyloidose ist eine seltene systemische Erkrankung, die durch eine
Anomalie der Plasmazellen im Knochenmark verursacht wird. Fehlgefaltete Amyloid-
Proteine, die von diesen Zellen produziert werden, führen zu einer Anhäufung
fehlgefalteter Immunglobulin-Proteinen in und um Gewebe, Nerven und Organe und
beeinträchtigen allmählich deren Funktion. Dies kann fortschreitende und
ausgedehnte Organschäden und eine hohe Sterblichkeitsrate zur Folge haben. Die
AL-Amyloidose betrifft etwa 30.000 bis 45.000 Patienten in den USA und Europa.
Schätzungen zufolge treten in den USA jährlich etwa 3.000 bis 4.000 neue Fälle
auf. Die geschätzte jährliche weltweite Inzidenz der AL-Amyloidose liegt bei
etwa 15.000 Patienten. Der Markt für Amyloidose belief sich 2017 auf
3,6 Milliarden USD und soll laut Grand View Research bis 2025 6 Milliarden USD
erreichen.
Über Immix Biopharma, Inc.
Immix Biopharma, Inc. (ImmixBio) (Nasdaq: IMMX) ist ein biopharmazeutisches
Unternehmen im klinischen Stadium, das Pionierarbeit bei personalisierten
Therapien für die Onkologie und Immunologie leistet und bisher mehr als
100 Patienten behandelt hat. Unser führendes Zelltherapieprodukt ist CAR-T NXC-
201 zur Behandlung von rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose und
rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom. Für diese Erkrankungen haben wir in
der laufenden klinischen NEXICART-1-Studie der Phase 1b/2a (NCT04720313)
Gesamtansprechraten von 100 % bzw. 95 % beobachtet (17. Juli 2023). NXC-201 hat
das Potenzial, die weltweit erste CAR-T-Therapie mit eintägigem CRS zu sein, die
den Patienten somit eine schnellere Rückkehr nach Hause ermöglicht. Eine
Ausweitung auf folgende Autoimmunindikationen ist geplant: Systemischer Lupus
erythematodes (SLE), Myasthenia gravis (MG) und Multiple Sklerose (MS). NXC-201
hat von der FDA die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Erkrankungen
(Orphan Drug Designation, ODD) für AL-Amyloidose und multiples Myelom erhalten.
Unser führendes gewebespezifisches Therapeutikum (TSTx) IMX-110, das sich
derzeit in klinischen Studien der Phase 1b/2a als Monotherapie und in der
klinischen Studie IMMINENT-01 in Kombination mit dem Anti-PD-1-Antikörper
Tislelizumab von BeiGene bei rezidivierten/refraktären soliden Tumoren befindet,
hat von der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen (Orphan
Drug Designation, OOD) und seltene pädiatrische Erkrankungen (Rare Pediatric
Disease Designation, RPDD) erhalten. Weitere Informationen erhalten Sie
unter www.immixbio.com (http://www.immixbio.com).
Über Nexcella, Inc.
Nexcella, Inc. ist eine Tochtergesellschaft von Immix Biopharma, Inc.
(Nasdaq:IMMX), einem in Los Angeles, Kalifornien, ansässigen biopharmazeutischen
Unternehmen im klinischen Stadium, das sich mit der Entdeckung und Entwicklung
neuartiger Zelltherapien für die Onkologie und andere Indikationen beschäftigt.
Unser führender Kandidat, die nächste Generation unseres BCMA-gerichteten
Produkts CAR-T NXC-201 zur Behandlung von rezidivierter/refraktärer AL-
Amyloidose und rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom, hat bis zum 17. Juli
2023 bei 72 Patienten Ansprechraten von 100 % bzw. 95 % in der jeweiligen
Indikation erzielt. NXC-201 hat von der FDA die Bezeichnung als Arzneimittel für
seltene Erkrankungen (Orphan Drug Designation, ODD) für AL-Amyloidose und
multiples Myelom erhalten. Wir glauben, dass NXC-201 das Potenzial hat, die
weltweit erste CAR-T-Therapie mit eintägigem CRS zu sein, die den Patienten
somit eine schnellere Rückkehr nach Hause ermöglicht. Eine Ausweitung auf
folgende Autoimmunindikationen ist geplant: Systemischer Lupus erythematodes
(SLE), Myasthenia gravis (MG) und Multiple Sklerose (MS). Unsere N-GENIUS-
Plattform ermöglicht uns die Entdeckung, Entwicklung und Herstellung modernster
Zelltherapien für Patienten, die darauf angewiesen sind. Weitere Informationen
zu Nexcella, Inc. finden Sie unter www.nexcella.com (http://www.nexcella.com).
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Zukunftsgerichtete
Aussagen spiegeln unsere gegenwärtige Auffassung über zukünftige Ereignisse
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?schätzen", ?erwarten", ?zukünftig", ?beabsichtigen", ?planen" oder die
Verneinung dieser Begriffe sowie ähnliche Ausdrücke in Bezug auf uns oder unser
Management auf zukunftsgerichtete Aussagen hin. Zu diesen Aussagen gehören unter
anderem Aussagen in dieser Pressemitteilung, die sich auf folgende Bereiche
beziehen: unsere Geschäftsstrategie, unsere künftigen Betriebsergebnisse, die
weitere Entwicklung unserer Produktkandidaten, einschließlich der
Entwicklungszeitpläne, des Zeitplans für die Einreichung von FDA-
Zulassungsanträgen und der erwarteten Endpunkte, langfristige Visionen und
Strategien, Bewertungen und Einschätzungen sowie Überzeugungen hinsichtlich der
potenziellen Wirksamkeit und Sicherheit unserer Produktkandidaten, die künftige
klinische Entwicklung unserer Produktkandidaten, einschließlich jeglicher
Implikation, dass Ergebnisse oder Beobachtungen in ersten Daten, bisher
beobachteten Daten oder früheren klinischen Versuchen repräsentativ für
Ergebnisse oder Beobachtungen in späteren Daten oder klinischen Versuchen sind,
der erwartete Zeitpunkt solcher Ergebnisse, die potenzielle Marktgröße und der
Nutzen für unsere Produktkandidaten. Zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf
unseren derzeitigen Erwartungen und Annahmen in Bezug auf unser Geschäft, die
Wirtschaft und andere zukünftige Bedingungen. Da sich diese Aussagen auf die
Zukunft beziehen, unterliegen sie naturgemäß Ungewissheiten, Risiken und
Änderungen der Umstände, die schwer vorherzusagen sind. Unsere tatsächlichen
Ergebnisse können erheblich von jenen abweichen, die in diesen
zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht wurden. Es handelt sich weder
um Aussagen über historische Fakten noch um Garantien für zukünftige Leistungen.
Wir raten daher davon ab, sich auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
verlassen. Zu den wichtigen Faktoren, die dazu führen könnten, dass die
tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denen in den zukunftsgerichteten
Aussagen abweichen, gehören unter anderem: unsere Fähigkeit, Kapital zur
Finanzierung des laufenden Geschäftsbetriebs zu beschaffen; unsere Fähigkeit,
unsere Rechte des geistigen Eigentums zu schützen; die Auswirkungen von
Verletzungsklagen oder anderen gegen uns angestrengten Rechtsstreitigkeiten; der
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Dienstleistungen zu entwickeln und zu vermarkten; Änderungen in der staatlichen
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abzuschließen; dass unsere Produktkandidaten möglicherweise nicht die erwarteten
Reaktionen erzielen, die in dieser Mitteilung erörtert werden, oder dass es bei
ihrer Entwicklung zu Verzögerungen kommt, die die künftige Marktfähigkeit
wesentlich und nachteilig beeinflussen; dass der Markt für unsere
Produktkandidaten möglicherweise nicht in der erwarteten Geschwindigkeit wächst
oder stagniert; und andere Faktoren in Bezug auf unsere Branche, unsere
Geschäftstätigkeit und unsere Betriebsergebnisse. Die tatsächlichen Ergebnisse
können erheblich von den antizipierten, angenommenen, geschätzten, erwarteten,
beabsichtigten oder geplanten Ergebnissen abweichen. Dazu gehören auch
Unsicherheiten im Zusammenhang mit den Marktbedingungen und andere Faktoren, die
im Abschnitt zu den Risikofaktoren im Jahresbericht von Immix Biopharma auf
Formblatt 10-K für das am 31. Dezember 2022 zu Ende gegangene Geschäftsjahr
sowie in anderen regelmäßigen Berichten, die später bei der Securities and
Exchange Commission eingereicht wurden, ausführlicher beschrieben sind. In
dieser Pressemitteilung enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen gelten nur zum
Zeitpunkt dieser Veröffentlichung und wir lehnen ausdrücklich jedwede
Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund neuer
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