INTELLIA THERAPEU DL-,01 WKN: A2AG6H ISIN: US45826J1051 Kürzel: NTLA Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Intellia Therapeutics sagt, dass sein Kandidat zur Behandlung von Proteinstörungen eine konsistente Reduktion von Plasmaproteinen in Phase 1-Studie gezeigt hat Am 02. November 2023 um 19:11 Uhr (MT Newswires) -- Intellia Therapeutics (NTLA) gab am Donnerstag bekannt, dass die Genom-Editierungstherapie NTLA-2001, die für eine Proteinerkrankung namens Transthyretin-Amyloidose entwickelt wird, nach einer einzigen Dosis ein von der Leber ausgeschiedenes Plasmaprotein reduziert hat. NTLA-2001 zeigte eine konsistente, tiefgreifende und dauerhafte Senkung des TTR-Serums, sagte das Unternehmen und fügte hinzu, dass das Medikament in allen getesteten Dosierungen allgemein gut verträglich war. Das Unternehmen teilte mit, dass es eine 55-Milligramm-Dosis von NTLA-2001 für eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie ausgewählt hat, die voraussichtlich zum Jahresende beginnen wird.

Intellia Therapeutics, Inc. präsentierte weitere Zwischenergebnisse aus der laufenden Phase-1-Studie zu NTLA-2001, einer in vivo CRISPR/Cas9-Genom-Editierungstherapie, die als Einzeldosis-Therapie für Transthyretin (ATTR)-Amyloidose entwickelt wird. Die Ergebnisse wurden in einer mündlichen Präsentation auf dem 4. Internationalen ATTR-Amyloidose-Treffen am 2. und 3. November in Madrid, Spanien, vorgestellt. In der neu berichteten Dosisausweitungsstudie führte die Verabreichung von NTLA-2001 in einer Dosis von 55 mg und 80 mg zu einer starken Senkung des TTR-Serums, die mit den Ergebnissen übereinstimmt, die zuvor [1] von Patienten in der Dosis-Eskalationsstudie berichtet wurden, die die entsprechende gewichtsabhängige Dosis von 0,7 mg/kg bzw. 1,0 mg/kg erhalten hatten. Bei allen Patienten, die eine Dosis von 0,3 mg/kg oder höher erhielten (n=62), betrug die mediane Serum-TTR-Reduktion 91% und die mediane absolute Rest-TTR-Konzentration im Serum lag an Tag 28 bei 17 µg/ml. Es wird erwartet, dass die anhaltend niedrigen TTR-Konzentrationen die Rate der laufenden Amyloidbildung verringern und die Möglichkeit bieten, dass die Amyloid-Clearance die Symptome der Krankheit umkehrt. Wenn sie klinisch validiert wird, könnte die Verwendung der absoluten Rest-TTR-Konzentration ein neuer Maßstab für die Bewertung der ATTR-Amyloidose werden. Die Senkung der TTR-Konzentration im Serum im Vergleich zum Ausgangswert hielt auch bei der letzten Nachuntersuchung an. Bei 29 Patienten, die inzwischen eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 12 Monaten erreicht haben, zeigte sich bei allen Patienten weiterhin ein lang anhaltendes Ansprechen ohne Anzeichen eines Aktivitätsverlustes im Laufe der Zeit. NTLA-2001 wurde im Allgemeinen von allen Patienten und in allen getesteten Dosierungen gut vertragen. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse waren infusionsbedingte Reaktionen, die bei 38% der Patienten auftraten. Die Mehrzahl der unerwünschten Ereignisse, einschließlich infusionsbedingter Reaktionen, waren vom Schweregrad 1 oder 2, vorübergehend und klangen spontan ab. Andere unerwünschte Ereignisse, die bei mehr als 10% der Patienten auftraten, waren Kopfschmerzen, Durchfall und Rückenschmerzen, die alle den Schweregrad 1 oder 2 aufwiesen. Alle Patienten erhielten die volle Dosis von NTLA-2001 und bleiben in der Studie. Es wurden keine dosislimitierenden Toxizitäten beobachtet. Aufgrund der Sicherheit und Aktivität von NTLA-2001 wurde nun die 55mg-Dosis ausgewählt, die in der bevorstehenden zulassungsrelevanten Phase-3-Studie untersucht werden soll. Diese Daten unterstützen die weitere Entwicklung von NTLA-2001 als potenzielle einmalige Behandlung zur dauerhaften Inaktivierung des TTR-Gens und zur Reduzierung des krankheitsverursachenden Proteins bei Menschen, die mit ATTR-Amyloidose leben. Wie bereits angekündigt [2], hat Intellia vor kurzem von der FDA die IND-Genehmigung für den Beginn einer Phase-3-Studie mit NTLA-2001 für ATTR-CM erhalten und rechnet damit, die globale Zulassungsstudie bis Ende dieses Jahres zu beginnen. Darüber hinaus bereitet sich das Unternehmen aktiv auf eine Phase-3-Studie für ATTRv-PN vor.

Ein gutes Wachstum 👍 Hoffentlich auch ein Nachhaltiges. Die nächste Woche wird interessant

Sieht doch heute schonmal gut aus

Wenn man dran glaubt dann hat man auch Geduld👍🏻

Sehr interessant. Danke für deine Antwort 👍 Ich persönlich bin bei Intellia investiert, weil ich zu Schulzeiten eine promovierte Lehrerin in Biochemie hatte. Die Lehrerin hat mit uns im Unterricht das Thema der "Genschere" behandelt, da halt eben auch zu dem Zeitpunkt der Nobelpreis dafür überreicht worden ist. Sie hat von der Erfindung/ Entdeckung geschwärmt - und das zurecht! Als ich das Unternehmen durch Zufall entdeckt habe, habe ich mich wieder an den Unterricht zurück erinnert. Seitdem bin ich investiert...

Zu dem damaligen Zeitpunkt war ich nicht drin. Seit kurzem bin ich wieder dabei und werde jetzt nochmal nachlegen.

Zu deiner Frage: ich Arbeite in der Branche und bin daher für solche Innovationen sehr zugänglich. Das Regeneron im Spiel ist hat auch seinen Beitrag dazu geleistet. Ansonsten hatte ich auch Editas im Portfolio, welche mich aber nicht so überzeugt haben wie Intellia.

Ich habe jetzt nochmal nachgelegt und meinen Ek um 11 Euro pro Aktie gesenkt. Ich glaube an das Unternehmen und seine Kooperation mit Regeneron.

Naja so früh würde ich es nicht mehr nennen wenn Intellia ja auch das Go für eine Phase 3 hat und diese für Q3 2024 plant. Zusätzlich der Zuspruch aus Europa

Was denn nun? Nicht investiert oder Long drin?🤔 etwas widersprüchlich..

Ich zitiere mich mal selber: Ach der ganze Markt spielt aktuell verrückt🫥 Bin aktuell selbst nicht in Intellia investiert. Aber für mich absolut unberechtigt dass die Aktie so weit unten steht. Die Gen-Schere CRISPR-Cas9 ist der Hoffnungsträger in der Biotechnologie: DNA-Bausteine können mit extrem hoher Präzision ausgetauscht umprogrammiert oder gelöscht werden, Forschung ist noch in einer frühen Phase, doch die bisherigen Studienergebnisse sind vielversprechend. Einer der Marktführer ist dabei Intellia. Werde denke ich diese Woche nochmal was nachlegen. Bin ganz klar long drin. 2024 sehen wir hoffentlich wieder 40-50 $. Darüber hinaus Kurse von 80$ und mehr

Ich hab' eine persönliche Interessensfrage an euch: Was waren eure Gründe, weshalb ihr hier investiert habt?

Mein Beileid 😅 Mein EK liegt bei 39€

Mein EK liegt bei 47. Hatte allerdings damals bei 115 angefangen 😄

Also ohne die Zahlen zu kennen und auch nicht die kommende Präsentation gesehen zu haben, hat Intellia aber sonst gute News. Ich hatte zumindest auf einer Seite gelesen, dass man ganz gute Zahlen erwartet. Mal abwarten