INTELLIA THERAPEU DL-,01 WKN: A2AG6H ISIN: US45826J1051 Kürzel: NTLA Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

,,[...] Ungewissheiten im Zusammenhang mit der Zulassung, Einleitung, Aufnahme und Durchführung seiner Produktkandidaten, einschließlich NTLA-2002 beinhaltet; das Risiko, dass NTLA-2002 nicht erfolgreich entwickelt und vermarktet wird [...]." Der letzte Abschnitt hat vermutlich für Zweifel gesorgt...

Intellia Therapeutics gibt die Veröffentlichung von positiven Zwischenergebnissen der Phase-1-Studie für NTLA-2002 bei Patienten mit hereditärem Angioödem im New England Journal of Medicine bekannt Am 31. Januar 2024 um 23:00 Uhr Intellia Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass Zwischenergebnisse aus dem Phase-1-Teil der Phase-1/2-Studie von NTLA-2002 online im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht wurden. NTLA-2002 ist eine in vivo CRISPR-basierte Gen-Editierungstherapie, die als Einzeldosis-Behandlung für das hereditäre Angioödem (HAE) entwickelt wird, eine seltene genetische Erkrankung, die zu potenziell lebensbedrohlichen Schwellungsattacken führt. Darüber hinaus bleibt das Unternehmen auf Kurs, um in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 eine globale Zulassungsstudie für NTLA-2002 zu beginnen, vorbehaltlich der Rückmeldungen der Behörden. Dies ist bereits das zweite in vivo CRISPR-basierte Programm von Intellia, dessen erste klinische Daten im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Dies unterstreicht den immensen potenziellen Einfluss, den die firmeneigene Gen-Editing-Plattform auf die Zukunft der menschlichen Gesundheit haben könnte. Die veröffentlichten Daten zeigen, dass eine einmalige Verabreichung von NTLA-2002 bei allen 10 Patienten in der Phase 1 zu einem Rückgang der monatlichen HAE-Attacken um durchschnittlich 95% führte. Die laufende Phase-1/2-Studie von Intellia untersucht die Sicherheit und Aktivität von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) vom Typ I oder Typ II. Vorläufige klinische Daten der Phase 1 zeigten eine dramatische Verringerung der Anfallsrate sowie eine konsistente, tiefgreifende und dauerhafte Senkung der Kallikreinwerte. NTLA-2002 hat fünf bemerkenswerte Zulassungen erhalten, darunter die Orphan Drug und RMAT Designation der U.S. Food and Drug Administration, den Innovation Passport der U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), die Priority Medicines (PRIME) Designation der European Medicines Agency sowie die Orphan Drug Designation der Europäischen Kommission. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten, sind aber nicht beschränkt auf: Risiken im Zusammenhang mit den Beziehungen von Intellia zu Dritten, einschließlich seiner Lizenzgeber und Lizenznehmer; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit seiner Lizenzgeber, ihr geistiges Eigentum zu schützen und aufrechtzuerhalten; Ungewissheiten im Zusammenhang mit der Zulassung, Einleitung, Aufnahme und Durchführung von Studien und anderen Entwicklungsanforderungen für seine Produktkandidaten, einschließlich NTLA-2002; das Risiko, dass NTLA-2002 nicht erfolgreich entwickelt und vermarktet wird; und das Risiko, dass die Ergebnisse präklinischer Stu-dien oder klinischer Studien, wie die klinische Studie von NTLA-2002, keine Vorhersagekraft für künftige Ergebnisse im Zusammenhang mit künftigen Studien für denselben Produktkandidaten oder Intellias andere Produktkandidaten haben. Für eine Erörterung dieser und anderer Risiken und Ungewissheiten, und andere Risiken und Ungewissheiten, und andere Risiken und Ungewissheiten. Top Meldung gestern nach Börsenschluss 👌 Mal sehen, wie die Ammis reagieren…

https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/14/2779956/0/en/Intellia-Therapeutics-Receives-European-Union-Orphan-Drug-Designation-for-NTLA-2002-an-Investigational-In-Vivo-CRISPR-Genome-Editing-Treatment-for-Hereditary-Angioedema.html

Am 13. November 2023 um 17:06 Uhr Morgan Stanley bewertet die Aktie positiv mit einem Kauf-Rating. Der Zielpreis wird von 90 USD auf 85 USD gesenkt. © MarketScreener mit MT Newswires

Am 13. November 2023 um 16:55 Uhr Oppenheimer bewertet die Aktie positiv mit einem Kauf-Rating. Der Zielpreis wird von 80 USD auf 70 USD nach unten korrigiert.

Na dann wird’s mal langsam Zeit zum 🔝

INTELLIA THERAPEUTICS, INC. : erhält Kaufen-Rating von Goldman Sachs Am 10. November 2023 um 18:00 Uhr Goldman Sachs bewertet die Aktie positiv mit einem Kauf-Rating. Der Zielpreis wird von 157 USD auf 136 USD gesenkt. Teilen © MarketScreener mit MT Newswires - 2023

Schöne Zockeraktie derzeit...

Boah hier gehts ja nur noch Bergab. Ich hoffe das der Boden bald erreicht ist!!

Puhh läuft ja gerade wieder an bei Intellia. Ich bin sehr gespannt was bei den Q3 Zahlen raus kommt und ob es die Investoren noch positiver stimmt

@OliverB danke dir!

Intellia Therapeutics sagt, dass sein Kandidat zur Behandlung von Proteinstörungen eine konsistente Reduktion von Plasmaproteinen in Phase 1-Studie gezeigt hat Am 02. November 2023 um 19:11 Uhr (MT Newswires) -- Intellia Therapeutics (NTLA) gab am Donnerstag bekannt, dass die Genom-Editierungstherapie NTLA-2001, die für eine Proteinerkrankung namens Transthyretin-Amyloidose entwickelt wird, nach einer einzigen Dosis ein von der Leber ausgeschiedenes Plasmaprotein reduziert hat. NTLA-2001 zeigte eine konsistente, tiefgreifende und dauerhafte Senkung des TTR-Serums, sagte das Unternehmen und fügte hinzu, dass das Medikament in allen getesteten Dosierungen allgemein gut verträglich war. Das Unternehmen teilte mit, dass es eine 55-Milligramm-Dosis von NTLA-2001 für eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie ausgewählt hat, die voraussichtlich zum Jahresende beginnen wird.

Intellia Therapeutics, Inc. präsentierte weitere Zwischenergebnisse aus der laufenden Phase-1-Studie zu NTLA-2001, einer in vivo CRISPR/Cas9-Genom-Editierungstherapie, die als Einzeldosis-Therapie für Transthyretin (ATTR)-Amyloidose entwickelt wird. Die Ergebnisse wurden in einer mündlichen Präsentation auf dem 4. Internationalen ATTR-Amyloidose-Treffen am 2. und 3. November in Madrid, Spanien, vorgestellt. In der neu berichteten Dosisausweitungsstudie führte die Verabreichung von NTLA-2001 in einer Dosis von 55 mg und 80 mg zu einer starken Senkung des TTR-Serums, die mit den Ergebnissen übereinstimmt, die zuvor [1] von Patienten in der Dosis-Eskalationsstudie berichtet wurden, die die entsprechende gewichtsabhängige Dosis von 0,7 mg/kg bzw. 1,0 mg/kg erhalten hatten. Bei allen Patienten, die eine Dosis von 0,3 mg/kg oder höher erhielten (n=62), betrug die mediane Serum-TTR-Reduktion 91% und die mediane absolute Rest-TTR-Konzentration im Serum lag an Tag 28 bei 17 µg/ml. Es wird erwartet, dass die anhaltend niedrigen TTR-Konzentrationen die Rate der laufenden Amyloidbildung verringern und die Möglichkeit bieten, dass die Amyloid-Clearance die Symptome der Krankheit umkehrt. Wenn sie klinisch validiert wird, könnte die Verwendung der absoluten Rest-TTR-Konzentration ein neuer Maßstab für die Bewertung der ATTR-Amyloidose werden. Die Senkung der TTR-Konzentration im Serum im Vergleich zum Ausgangswert hielt auch bei der letzten Nachuntersuchung an. Bei 29 Patienten, die inzwischen eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 12 Monaten erreicht haben, zeigte sich bei allen Patienten weiterhin ein lang anhaltendes Ansprechen ohne Anzeichen eines Aktivitätsverlustes im Laufe der Zeit. NTLA-2001 wurde im Allgemeinen von allen Patienten und in allen getesteten Dosierungen gut vertragen. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse waren infusionsbedingte Reaktionen, die bei 38% der Patienten auftraten. Die Mehrzahl der unerwünschten Ereignisse, einschließlich infusionsbedingter Reaktionen, waren vom Schweregrad 1 oder 2, vorübergehend und klangen spontan ab. Andere unerwünschte Ereignisse, die bei mehr als 10% der Patienten auftraten, waren Kopfschmerzen, Durchfall und Rückenschmerzen, die alle den Schweregrad 1 oder 2 aufwiesen. Alle Patienten erhielten die volle Dosis von NTLA-2001 und bleiben in der Studie. Es wurden keine dosislimitierenden Toxizitäten beobachtet. Aufgrund der Sicherheit und Aktivität von NTLA-2001 wurde nun die 55mg-Dosis ausgewählt, die in der bevorstehenden zulassungsrelevanten Phase-3-Studie untersucht werden soll. Diese Daten unterstützen die weitere Entwicklung von NTLA-2001 als potenzielle einmalige Behandlung zur dauerhaften Inaktivierung des TTR-Gens und zur Reduzierung des krankheitsverursachenden Proteins bei Menschen, die mit ATTR-Amyloidose leben. Wie bereits angekündigt [2], hat Intellia vor kurzem von der FDA die IND-Genehmigung für den Beginn einer Phase-3-Studie mit NTLA-2001 für ATTR-CM erhalten und rechnet damit, die globale Zulassungsstudie bis Ende dieses Jahres zu beginnen. Darüber hinaus bereitet sich das Unternehmen aktiv auf eine Phase-3-Studie für ATTRv-PN vor.

Ein gutes Wachstum 👍 Hoffentlich auch ein Nachhaltiges. Die nächste Woche wird interessant

Sieht doch heute schonmal gut aus

Wenn man dran glaubt dann hat man auch Geduld👍🏻