BIOXCEL THERAPEUT DL-,001 WKN: A2JF20 ISIN: US09075P1057 Kürzel: BTAI Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Auf der Grundlage des Feedbacks der FDA im Vorfeld und während der Sitzung am 6. März 2024 planen wir, die häusliche Anwendung der 120-mcg-Dosis von BXCL501 zu untersuchen, wobei die Sicherheit das primäre Ziel ist und die Wirksamkeitsmessungen als explorative Endpunkte dienen sollen, um die weitere Wirksamkeit in der häuslichen Umgebung zu unterstützen, wie von der FDA in der Sitzung am 8. November 2023 empfohlen, für die akute Behandlung von Unruhezuständen bei bipolaren Störungen oder Schizophrenie. Außerdem planen wir die Durchführung einer klinischen Studie mit etwa 30 Patienten, um die Korrelation zwischen der von Patienten oder Informanten berichteten Wirksamkeit und der von geschulten Beurteilern berichteten Wirksamkeit unter Verwendung von PEC-Messungen zu untersuchen, was die FDA zuvor empfohlen hatte.

Am 20. Februar 2024 hielten wir ein Treffen mit der FDA ab, bei dem es um die Ausweisung als Typ B/Breakthrough Therapy ging. Der ursprüngliche Zweck dieses Treffens war es, Feedback zum Design einer vorgeschlagenen Studie zu Hause zu erhalten, die keine von Pflegekräften erhobenen Wirksamkeitsendpunkte enthielt, da wir davon ausgingen, dass die Beurteilung der Wirksamkeit durch Pflegekräfte eine Herausforderung darstellen würde. Wir glauben, dass es keine validierten Endpunkte für die Bewertung der Wirksamkeit bei Alzheimer-Patienten in der häuslichen Umgebung gibt. Infolgedessen konzentrierten wir uns darauf, die FDA um Rückmeldung zu unserem Vorschlag für eine klinische Studie zu Hause zu bitten, deren primäres Ziel die Sicherheit ist, und um besser zu verstehen, welche zusätzlichen Daten erforderlich wären, um eine sNDA einzureichen, die die Kennzeichnung von BXCL501 für die akute Behandlung von Unruhezuständen im Zusammenhang mit Demenz bei wahrscheinlicher Alzheimer-Krankheit oder alternativ in dieser Bevölkerungsgruppe nur in der Pflegeumgebung unterstützen würde. In ihren vorläufigen Antworten wiederholte die FDA ihre früheren Kommentare, dass wir zusätzliche Wirksamkeitsdaten, einschließlich Daten zur Wirksamkeit bei wiederholter Verabreichung, generieren sollten, um einen sNDA-Antrag zu unterstützen, da die FDA darauf hinwies, dass unsere vorgeschlagene Wirksamkeitsdatenbank, die derzeit die 70 Patienten umfasst, die in TRANQUILITY I und TRANQUILITY II mit 60 mcg BXCL501 behandelt wurden, ohne zusätzliche Daten keine substanziellen Beweise für die Wirksamkeit enthalten würde. Die FDA riet uns, die erforderlichen Wirksamkeitsdaten in Pflegeeinrichtungen zu erheben, bevor wir Studien in der häuslichen Umgebung durchführen. Darüber hinaus wies die FDA auf die Notwendigkeit hin, Langzeit-Sicherheitsdaten zur Unterstützung eines sNDA-Antrags zu generieren, auch von Patienten mit wahrscheinlicher Alzheimer-Krankheit, die BXCL501 über einen Zeitraum von bis zu einem Jahr erhalten. Wir haben das endgültige Sitzungsprotokoll von der FDA erhalten, das unserer Meinung nach mit den vorläufigen Antworten der FDA und der anschließenden Diskussion übereinstimmt. Auf der Grundlage des Feedbacks der FDA planen wir derzeit die Generierung zusätzlicher Phase 3-Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten in einer Vielzahl relevanter Pflegeeinrichtungen und für verschiedene Schweregrade der Demenz unter Verwendung der Positive and Negative Syndrome Scale-Excitatory Component ("PEC") als primäre Wirksamkeitsmessung, wie sie in der früheren TRANQUILITY II-Studie verwendet wurde. Darüber hinaus planen wir, die Einzelheiten der Anforderung von Langzeitsicherheitsdaten bei einem zukünftigen Treffen mit der FDA zu erörtern. Obwohl wir im November 2023 ankündigten, dass wir eine Phase-3-Studie im häuslichen Umfeld mit dem primären Ziel der Sicherheit durchführen wollen (TRANQUILITY At Home), bewerten wir angesichts der Priorität, die Datenbank zu erweitern, um zusätzliche Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten in Pflegeeinrichtungen zu gewinnen, den Zeitpunkt für den Beginn von TRANQUILITY At Home neu.

Aber nichts besonderes sticht raus für mein auge

Habs gelesen

Da kam ein 10-k file

Jetzt braucht man keine Gedanken mehr machen, schönes Wochenende euch allen

Aber noch in grün 😂

Das war ja klar

Jetzt passt 😂

Überhaupt kein Volumen

Ich würde sagen, alle sind in Lauerstellung

Normalerweise hoch und runter. Dieses Mal aber wieder hoch, seltsam

https://fintel.io/so/us/btai/pnc-financial-services-group

Wenn heute in grün bleibt, wäre super

Seit paar Tagen ganz anderen Verlauf