APELLIS PHARMACT.DL-,0001 WKN: A2JAAW ISIN: US03753U1060 Kürzel: APLS Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion
Ein Wirkstoffe gegen Erblindung, mit der Nebenwirkung Erblindung, was nicht mal auf den Wirkstoff zurückgeführt werden kann, da evtl. die Applikationsart dafür verantwortlich ist und das bei weniger als 10 Patienten. Wenn man sich die anderen Patienten betrachtet, die vor Erblindung dadurch geschützt werden, ergibt sich für mich ein klarer Benefit des Wirkstoffs. Es gibt keine Behandlungsoption für die GA, da würde ich es schon für fahrlässig halten die Therapie den Patienten vorzuenthalten, die davon profitieren und ohne die Therapie erblinden.
Ein wenig Motivation: Auch wenn SYFOVRE (intravitreale Pegcetacoplan-Injektion) vom Markt genommen wird (schlimmstes Szenario), gibt es immer noch EMPAVELI (systemisches Pegcetacoplan), das mit SOBI zusammenarbeitet und für das derzeit Studien zu drei seltenen Krankheiten laufen: Phase 3 für immunkomplexe membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN) und C3-Glomerulopathie (C3G) Phase 3 für Kälteagglutinin-Krankheit (KHK) Phase 2 für hämatopoetische Stammzelltransplantation-assoziierte thrombotische Mikroangiopathie (HSCT-TMA), mit Datenauslesung in der zweiten Hälfte dieses Jahres.
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