BLUEBIRD BIO WKN: A1W025 ISIN: US09609G1004 Kürzel: BLUE Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Das war das geschrei von gestern das ist richtig Fakten sehen aber etwas anders aus. 1. Gefahr von Blutkrebs. Generell ist bei der Sichelzellenanämie ein erhöhtes Risiko an Blutkrebs zu erkranken wie auch bei anderen Krebsarten die mit einer Chemo behandelt werden. Das sollte man Grundsätzlich wissen um die Gefahr einschätzen zu können. Die Fälle die bei Blue im Gespräch sind wurden bei einer älteren Zusammensetzung des Produkts bekannt bzw nach den Fällen gab es eine verbesserte Zusammensetzung und seit dem ist nichts dergleichen bekannt geworden. Heute übrigens neue Langzeitdaten released worden die Montag nach Börsenschluss mündlich kommuniziert werden. 2. Teurer als crsp/vrtx ja ist so den Vorwurf muss man sich gefallen lassen allerdings hat man auch die längerfristige Daten um die Wirksamkeit zu untermauern und man hat die Möglichkeit nach unten zu korrigieren. 3. Finanzen Ja da ist die Angst nach einem Offering aber wer sagt das nicht auch ein nicht verwässerndes Darlehen oder Partner um die Ecke kommt. Letztlich wäre aber auch ein Offering kein Beinbruch um damit den Weg in die Profibilität zu schaffen. Es wird spannend wie der genaue Matchplan vom Management aussieht und ob sie es schaffen die Anleger zu überzeugen. Gestern war viel Geschrei und Überreaktion jetzt muss man warten bis der Rauch verzogen ist. Ähnliches gab es vor Jahren mal bei cprx nach der Zulassung, da war fast das gleiche geschreie und der Kurs unter 2$ gerutscht, in der Zwischenzeit war der Kurs schon über 20$ so what we ll see.

Okay wenn es so kommt wie du schreibst.....wir werden.........

Lovo-cel ist die am gründlichsten untersuchte Gentherapie in der Entwicklung für die Sichelzellenanämie, mit der meisten behandelten Patienten und der längsten Nachbeobachtungszeit auf diesem Gebiet. Ab13. Februar 2023Im gesamten klinischen Entwicklungsprogramm wurden 59 Patienten behandelt, wobei die Nachbeobachtungszeit bei den am frühesten behandelten Patienten mehr als 8 Jahre betrug. Auszug aus der aktuellen Veröffentlichung auf der Homepage. Gottsbrain hat ja die Argumente gut aufgezeigt. Crispr hat durch Vertex ja eine Partnerschaft. Die Daten von Blue sind meiner Meinung nach die Besseren, da bis zu 8 Jahre beobachtet wurde. Die Blutkrebs Nebenwirkung trat nicht mehr bei der Neuformulierung auf, zudem ist das Risiko von Leukämien bei den Patienten ohnehin erhöht. Ich kann mir gut vorstellen, dass die Shortseller sehr gut den Moment genutzt haben um anzugreifen. Panik nutzen sie ja gern um Geld zu verdienen.

https://seekingalpha.com/article/4656952-vertex-and-crispr-therapeutics-historic-exa-cel-approval-why-market-is-nonplussed

Kannst du den Inhalt bitte Posten? Man kann es leider nicht lesen als nicht Mitglied

https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-approves-bluebird-sickle-cell-disease-gene-therapy-can-lyfgenia-overcome-crisprs-halo

Die US-amerikanische FDA hat am Freitag Lyfgenia (Lovo-Cel) von Bluebird Bio ( NASDAQ: BLUE ) zugelassen, eine Gentherapie gegen Sichelzellenanämie. Die Behandlung nutzt einen lentiviralen Vektor – eine Art Genübertragungsvehikel – zur genetischen Veränderung. Es richtet sich an Patienten mit SCD, bei denen in der Vergangenheit vasookklusive Ereignisse aufgetreten sind. Bei der Behandlung werden die Blutstammzellen eines Patienten genetisch verändert, um HbAT87Q zu produzieren, ein durch Gentherapie gewonnenes Hämoglobin, das ähnlich wie Hämoglobin A funktioniert. Rote Blutkörperchen, die HbAT87Q enthalten, haben ein geringeres Sichelzellrisiko. Lyfgenia verwendet patienteneigene Blutstammzellen, die modifiziert und dann über eine einmalige Blutstammzelltransplantation zurückgegeben werden. bluebird bio ( BLAU ) hat die Großhandelskosten für den Erwerb von Lyfgenia auf 3,1 Millionen US-Dollar festgelegt. Das Unternehmen sagte, der Preis sei auf „die Anerkennung des Werts zurückzuführen, den die Therapie durch robuste und nachhaltige klinische Vorteile liefern kann, und auf die geschätzten lebenslangen Auswirkungen, die die Reduzierung oder Eliminierung von [gefäßverschließenden Ereignissen]“ auf die Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung der Patienten, zukünftige Einnahmen usw. haben kann Lebenschancen.“ Die Behandlung wird ab Anfang 2024 in bestimmten Behandlungszentren verfügbar sein. Darüber hinaus bietet das Biotech-Unternehmen ergebnisbasierte Vertragsoptionen an, „die den Kostenträgern eine sinnvolle Risikoteilung im Zusammenhang mit VOE-bedingten Krankenhausaufenthalten bieten – eine anspruchsbasierte Kennzahl, die direkt mit dem klinischen Nutzen korreliert und auf die Endpunkte der Studie im klinischen Entwicklungsprogramm Lyfgenia abgestimmt ist“. mit Patienten, die drei Jahre lang beobachtet wurden. Das Etikett von Lyfgenia enthält außerdem einen „Black-Box“-Warnhinweis zum Risiko von Blutkrebs. Nach einem anfänglichen Anstieg nach der Ankündigung fielen die Aktien von bluebird bio ( BLAU ) im Freitagnachmittagshandel um etwa 34 % . Die FDA hat am Freitag auch eine konkurrierende Gentherapie, Casgevy (exa-cel), von Vertex Pharmaceuticals ( VRTX ) und CRISPR Therapeutics ( CRSP ) zugelassen.

Das kann ich dir leider nicht beantworten.

Was bedeutet unter Vorbehalt genau? Werden nun die ersten Patienten beobachtet ob es vermehrt Auftritt und dann evtl die Zulassung wieder entzogen?

Unter Vorbehalt Zulassung. https://www.bloomberg.com/news/articles/2023-12-08/bluebird-sinks-after-gene-therapy-gets-fda-s-strictest-warning Es heißt, Patienten die das Medikament nahmen, sei Blutkrebs aufgetreten.

Muss doch einen Grund haben? Ist der Grund der, dass es eine weitere Zulassung auf crispr Technologie gibt die günstiger angeboten wird? Selbst wenn, wäre der Abschlag doch nicht gerechtfertigt mit 40%?

Shortseller

Weshalb -37% bei einer Zulassung?

Was ist jetzt denn los?

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease